美国男婴马尔登患有因基因变异导致的罕见病，自今年2月以来接受了据称为世界首例的定制基因编辑疗法，目前效果良好。这一病例为其他罕见病寻求基因疗法带来希望。
　　目前9个半月大的马尔登出生不久即确诊患有氨甲酰磷酸合成酶1型（CPS1）缺乏症。这种罕见病由基因突变导致，其死亡率较高，通常只有肝脏移植才能治疗。马尔登的母亲妮科尔决定接受美国费城儿童医院医生的建议，尝试定制基因编辑疗法。随着含有脂质纳米粒的药液进入体内并被肝脏细胞吸收，脂质纳米粒包裹的“分子剪刀”被释放，开始修正马尔登的突变基因。
　　研究报告作者之一、宾夕法尼亚大学基因编辑专家穆苏努鲁说，对马尔登的治疗是基因编辑技术应用于治疗罕见病迈出的第一步。
　　综合新华社等报道