一项针对特定类型先天性耳聋的基因治疗研究取得重要突破。最新临床试验结果显示，超过九成患者经基因治疗后恢复听力，疗效最长已持续两年半，适用年龄从9个月婴儿延伸至32岁成人。相关论文近日发表于国际学术期刊《自然》。
　　先天性耳聋全球患者达2600万，其中因OTOF（耳畸蛋白）基因突变导致的类型尤为严重，患儿出生即双耳重度至完全失聪，长期无药可用。复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来、李华伟团队历经多年攻关，研发出针对该基因的药物体系。具体操作上，由于致病基因编码序列过长、无法装入单个常用载体，团队创新采用双载体拆分递送策略，将基因分装后同时注入内耳，在耳蜗细胞内重新拼接为完整序列并表达功能蛋白，同时配套自主研发微创给药装置，精准送达病变部位。