近日，顶级学术期刊《自然》发表了一项临床前研究，为帕金森病晚期患者打开了一扇通向新疗法的大门。帕金森病是仅次于阿尔茨海默病的第二常见神经退行性疾病。过去几十年的研究指出，帕金森病患者的大脑中，释放多巴胺的神经元不断丢失，导致这些神经细胞调节的运动功能被破坏，由此出现动作迟缓、僵硬、难以控制的震颤等运动障碍症状。
　　一项基因疗法
　　有助提高
　　晚期帕金森疗效　　　　
　　左旋多巴是目前常用的一种药物，用以替代多巴胺，帮助帕金森病患者减轻症状。可是，随着时间推移，左旋多巴变得不那么有效，使晚期帕金森病患者的治疗格外困难。在这项新研究中，美国西北大学的科研人员揭示了帕金森病导致运动障碍的新机制，并基于新机制的发现设计了一项基因疗法，有助于提高左旋多巴对晚期帕金森病的疗效。
　　在以往的研究中，人们发现大脑中一小块被称为黑质的区域，其中释放多巴胺的神经元是在帕金森病中率先受损的神经元。在这些神经元中，研究人员还注意到了一种线粒体受到损伤这一特征。
　　在美国西北大学神经科学家苏梅尔教授看来，如果证明线粒体损伤是疾病的成因，那么设法保持线粒体的功能，有望减缓或阻止帕金森病的进展。
　　小鼠试验证明
　　新疗法
　　有效提高治疗作用
　　苏梅尔教授的研究团队采用先进的遗传学工具，构建了一种新的基因工程小鼠，通过干扰多巴胺能神经元中的线粒体复合物功能，使这些神经元的线粒体代谢出现问题。研究人员观察到，小鼠的这些神经元实际上还通过胞体和树突在黑质部位释放多巴胺，维持着特定的运动功能。一直到几个月后，神经细胞向黑质释放的多巴胺也越来越少，最终轴突退化，细胞慢慢死亡。与此同时，这些小鼠表现出了人类晚期帕金森病中典型的运动障碍。
　　这些新发现为科学家们提供了一个新的治疗目标：在黑质中补充多巴胺。研究人员设计了一种靶向黑质的基因疗法，使那里的细胞能够把左旋多巴转换为可利用的多巴胺。在小鼠中开展的概念性验证实验表明，这种疗法有效提高了左旋多巴在帕金森病晚期阶段的治疗作用。
　　据《科技日报》报道