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美国研发基因药物疗法 治疗罕见遗传性眼疾
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美国研发基因药物疗法 治疗罕见遗传性眼疾
视力下降会导致视网膜光敏感度改变。一项针对罕见遗传性眼疾患者的基因治疗临床试验结果显示,这些患者在接受治疗后,视力得到显著改善,光敏感度甚至达到了原来的100倍。这项试验由美国宾夕法尼亚大学领导,相关论文发表在新一期《柳叶刀》杂志上。
接受最高剂量治疗的患者中,有些人的光敏感度甚至改善了1万倍。1万倍的视力改善,相当于患者在月光照耀的夜晚能够看清周围环境。这项Ⅰ/Ⅱ期临床试验共有15人参与。试验中测试了不同剂量的基因治疗药物,该药物通过手术注射到视网膜下。治疗后,通常在第一个月内就能改善视力,并且至少能持续12个月。
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