记者19日从正在举行的2024年中国罕见病大会获悉，近年来，我国加强罕见病研究、诊疗服务和用药保障，截至目前，已有80余种罕见病用药被纳入国家医保药品目录。
　　全球罕见病超过1万种，目前，只有不到5%的罕见病拥有针对性的治疗方案。我国约有2000多万罕见病患者。近年来，国家相关部门在罕见病诊疗体系、药物研发、保障等层面，持续出台一系列支持政策。
　　国家卫健委在罕见病的诊疗方面采取了一系列措施，包括公布第二批(罕见病)目录、扩大全国罕见病诊疗协作网的医院。药监局在药品审批方面开通了绿色通道，国家医保局逐步放开罕见病药品进入医保报销的目录。
　　今年1月至8月，本年度已有37种罕见病药物获批上市，其中多款为境外新药在中国实现全球首次获批。2023年，国家医保目录新增了15种罕见病用药，覆盖16个罕见病病种，填补了10个病种的用药保障空白。目前已经有80多种罕见病用药被纳入医保用药目录。据初步统计，通过谈判降价和费用报销，平均为每人次罕见病患者减负5500元。